官方回应罕见病药品研发上市 提速增效，百余药品获批

摘要： 在9月13日的国新办“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，公布了一项令人鼓舞的消息：近年来，我国在罕见病用药领域取得了显著进展，药品的上市数量与速度均实现了显著增长。自2018年...

在9月13日的国新办“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，公布了一项令人鼓舞的消息：近年来，我国在罕见病用药领域取得了显著进展，药品的上市数量与速度均实现了显著增长。自2018年以来，已有超过130种罕见病治疗药物获得批准，特别是2024年的前八个月，就有37种新药成功上市。

国家药品监督管理局副局长黄果在会上强调，为了解决罕见病患者的治疗难题，国家药监局采取了一系列创新政策，旨在激励新药研发，填补部分罕见病药物市场的空白。这些政策包括设立突破性治疗药物、附条件批准及优先审评审批等快速通道，特别针对罕见病药品的申请。此外，通过加强研发期间的沟通指导、接受分阶段提交材料、灵活设定临床终点以及缩短审查时间等措施，极大地加速了罕见病药物的研发上市流程，体现了“速度为先”的原则。

同时，为了进一步拓宽罕见病药物来源，国家也在加快国际罕见病药品的引入进程，确保更多海外研发或已上市的罕见病治疗药物能够迅速进入中国市场。并且，通过临时进口机制，有效解决了特殊情况下患者的紧急用药需求，例如氯巴占和盐酸沙丙蝶呤等关键药品，过去两年中就通过这一途径得到了及时供应。